I ricercatori della Temple University sono riusciti, sfruttando le potenzialità di CRISPR/Cas9 (versatili strumenti di ingegneria genetica di provenienza procariotica), a rimuovere l’intero genoma di HIV-1 dalle cellule immunitarie di un paziente infetto, un risultato eccezionale nell’ambito della cura dell’AIDS.
I retrovirus sono caratterizzati dal fatto che necessitano di inserire il loro genoma all’interno di quello della cellula ospite per poterlo replicare; i farmaci antiretrovirali usati fino a questo momento hanno riscontrato un’efficacia nel mantenimento stazionario dell’infezione, senza però essersi dimostrati risolutivi in senso stretto.
Il genetista Kamel Khalili insieme al suo team, hanno estratto da un paziente dei linfociti T CD4+ infetti, quindi hanno introdotto una versione specifica della coppia CRISPR/Cas9, contenente RNA guida nei confronti di sequenze specifiche del genoma virale (insediatosi in quello cellulare) ed un sistema di nucleasi/ligasi, enzimi che normalmente editano il DNA, i quali hanno provveduto a rimuovere i tratti riconosciuti dalle sequenze guida e a ripristinare la continuità del DNA della cellula immunitaria. Questo non solo ha permesso la completa eliminazione del DNA virale in modo permanente, ma essendo un sistema che permane all’interno della cellula, permette di prevenire anche successive re-infezioni.
Nonostante l’esperimento sia stato condotto in vitro, la capacità di ridurre in modo così drastico la carica virale in cellule di provenienza umana è un risultato davvero promettente, soprattutto in quanto i ricercatori hanno escluso eventuali effetti collaterali o potenziale tossicità di questo strumento; tuttavia, diversi anni saranno necessari prima che il risultato di questa ricerca possa divenire pratica quotidiana in clinica, ma le sue applicazioni potrebbero andare oltre a quella, già molto rilevante, della cura dell’AIDS.
- HIV Genes Successfully Edited Out of Immune Cells (gizmodo.com)
