Cecità genetica: scoperto trattamento innovativo

Un nuovo trattamento promettente per la cecità ereditaria. La ricerca ha sviluppato nanoparticelle che possono entrare nella retina neurale fornendo mRNA alle cellule dei fotorecettori. Questi ultimi sono responsabili del rilevamento della luce e della sua trasformazione in segnali inviati al cervello. Gli studiosi hanno fatto in modo che le particelle raggiungessero la retina nella parte posteriore dell’occhio. Hanno usato le nanoparticelle per dare materiale genetico alla terapia per la cecità ereditaria. 

Queste particelle nane hanno dimensioni che vanno da uno a cento miliardesimi di metro. L’mRNA fa da messaggero, perché fornisce alle cellule le istruzioni utili per creare una proteina specifica. Nel caso di cecità ereditaria, l’mRNA consegnato dalle nanoparticelle istruisce le cellule fotorecettrici difettose. Il loro difetto è causato da una mutazione genetica atta a produrre le proteine utili per la visione. 

Sperimentazioni su topi e scimmie hanno comprovato che le nanoparticelle con peptidi erano in grado di raggiungere la retina neurale superando gli ostacoli nell’occhio. Nella retina neurale la luce viene convertita in segnali elettrici che poi vengono convertiti in immagini dal cervello.

Abbiamo identificato una nuova serie di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio. Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per fornire nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio.

Gaurav Sahay, professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU

• Researchers take crucial step towards new treatment for genetic blindness (interestingengineering.com)