Un nuovo trattamento per la cecità ereditaria
Gli scienziati dell'Oregon State University hanno dimostrato, in modelli animali, di poter di trattare la cecità associata a una rara condizione genetica
Nanoparticelle che entrano nella retina neurale
Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato, la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica. Nello specifico, i ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e di fornire l’mRNA alle cellule fotorecettrici il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.
Lo studio, guidato dal professore di scienze farmaceutiche dell’OSU, Gaurav Sahay, è stato pubblicato su Science Advances. Gli scienziati hanno superato quello che era il principale limite dell’uso delle nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della visione: farle arrivare nella parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina. I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili, tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni comprese tra uno e 100 miliardesimi di metro. Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dalle LNP istruisce le cellule a produrre un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che scatena una risposta immunitaria da parte dell’organismo. Come terapia per i disturbi della vista derivanti dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine necessarie per la vista.
L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo. In una ricerca condotta su topi e primati non umani, gli scienziati hanno dimostrato che gli LNP, dotati di peptidi, erano in grado di attraversare le barriere dell’occhio e di raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini. “Abbiamo identificato una nuova serie di peptidi in grado di raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi come codici di avviamento postale per trasportare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.
Gli autori dello studio hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare le promesse delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Essi guideranno la ricerca sull’uso delle LNP per fornire uno strumento di editing genico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti. La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale mezzo di trasmissione principale per l’editing genico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato, o AAV.
