Nuova speranza nei trapianti di midollo: iniezioni di mRNA per facilitare il processo. Test su topi aprono a nuove terapie. Uno studio pubblicato sulla rivista Science ha dimostrato che la stessa tecnologia utilizzata nei vaccini mRNA anti Covid-19 può essere impiegata per riprogrammare e curare le cellule del midollo osseo. Questa promettente scoperta potrebbe rivoluzionare il trattamento di tumori e malattie genetiche, evitando il rigetto durante i trapianti di midollo.
L’esperimento, condotto su topi e campioni di cellule umane di midollo osseo con anemia falciforme, ha utilizzato particelle lipidiche simili a quelle presenti nei vaccini anti Covid-19. Queste particelle, contenenti mRNA, sono state guidate verso le cellule target, dove hanno rilasciato istruzioni genetiche per correggere le mutazioni responsabili di disfunzioni come l’anemia falciforme.
Attualmente, le terapie geniche per questi disturbi richiedono un prelievo di midollo e trattamenti ex vivo delle cellule prelevate. Questi procedimenti complessi comportano gravi disagi per i pazienti e richiedono strutture specializzate. La nuova tecnica, invece, consiste in una semplice iniezione, rendendo il trattamento più accessibile e meno invasivo.
Tuttavia, gli esperti sottolineano la necessità di prudenza prima di sperimentare questa tecnica sull’uomo. Sebbene promettente, sono ancora necessari test su primati non umani e ulteriori ricerche prima di avviare sperimentazioni umane, che potrebbero richiedere tra 5 e 10 anni.
Nonostante i progressi, Luigi Naldini e Samuele Ferrari, esperti del campo, invitano alla cautela e alla continuazione delle terapie geniche esistenti. Le terapie esistenti, basate su prelievi di midollo e trattamenti ex vivo, hanno dimostrato benefici clinici durevoli e robusti.
Se approvata, questa nuova tecnica potrebbe aprire a numerose applicazioni per correggere errori genetici e combattere cellule tumorali. Inoltre, potrebbe rappresentare una svolta per i trapianti di midollo in regioni remote e povere, rendendo il trattamento più accessibile e diffuso. Nonostante ciò, la ricerca continua e la prudenza è essenziale per garantire la sicurezza e l’efficacia di queste nuove terapie genetiche.
