Garadacimab, un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del fattore XIIa, ha mostrato risultati positivi nello studio di fase 3 Vanguard per il trattamento dell’angioedema ereditario, una patologia genetica rara caratterizzata da edemi dolorosi e imprevedibili. Lo studio, condotto su 64 pazienti divisi in due gruppi, ha dimostrato che garadacimab riduce significativamente il numero di attacchi mensili rispetto al placebo.
I pazienti che hanno ricevuto garadacimab come profilassi una volta al mese hanno riportato un tasso mensile medio di attacchi dell’86,5% inferiore rispetto a quelli trattati con il placebo. Inoltre, il tasso mensile mediano di attacchi è stato ridotto del 100% nei pazienti trattati con il farmaco rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. I benefici del trattamento con garadacimab sono stati evidenti fin dalla prima dose, con la maggior parte dei pazienti liberi da attacchi entro i primi tre mesi e un’efficacia che si è mantenuta nel corso dello studio.
Oltre alla riduzione degli attacchi, garadacimab ha anche migliorato i risultati riportati dai pazienti, con l’81,6% dei soggetti trattati che ha riportato una risposta “buona” o “migliore” nel questionario sulla valutazione globale della risposta alla terapia. Il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, con gli effetti collaterali più comuni che includono infezioni delle vie respiratorie superiori, rinofaringite e cefalea. Non sono state segnalate emorragie o trombosi durante lo studio.
I risultati positivi dello studio sono stati presentati al congresso annuale dell’American Academy of Allergy, Asthma & Immunology e pubblicati su The Lancet. Garadacimab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dagli enti regolatori statunitensi che europei. La società produttrice prevede di presentare i dati alle agenzie regolatorie globali con l’obiettivo di ottenere l’approvazione del farmaco entro la fine dell’anno.
Oltre al trattamento dell’angioedema ereditario, sono in corso ulteriori studi per valutare l’efficacia di garadacimab nella fibrosi polmonare idiopatica. La disponibilità di nuove terapie come garadacimab potrebbe offrire un’opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da questa rara patologia genetica e migliorare significativamente la qualità della loro vita.
