Sclerosi multipla, l’ipotesi di un nuovo farmaco
Trovare un farmaco capace di ricostituire la mielina nella Sclerosi Multipla. Malattia che, precisano gli esperti, non è più una condanna alla sedia a rotelle
La sclerosi multipla (SM), chiamata anche sclerosi a placche, è una malattia autoimmune cronica demielinizzante, che colpisce il sistema nervoso centrale causando un ampio spettro di sintomi. Fisiologicamente, le nostre cellule nervose trasmettono i segnali elettrici attraverso le fibre nervose chiamate “assoni”, i quali sono ricoperti da una sostanza isolante: la guaina mielinica. Nella malattia, le difese immunitarie del paziente attaccano e danneggiano questa guaina, per questo la sclerosi viene definita malattia “demielinizzante”. Quando ciò accade, gli assoni non sono più in grado di trasmettere efficacemente i segnali e gli impulsi elettrici. Il nome sclerosi multipla deriva dalle cicatrici (sclerosi, meglio note come placche o lesioni) che si formano a carico della mielina (o altresì detta sostanza bianca) del midollo spinale e del cervello. Anche se il meccanismo con cui la malattia si manifesta è stato ben compreso, le cause esatte di insorgenza sono ancora sconosciute. Le diverse teorie propongono cause genetiche che infettive e sono state evidenziate delle correlazioni con fattori di rischio ambientali.
Al 2022 non esiste una cura nota. Ma esistono alcuni trattamenti farmacologici disponibili per evitare nuovi attacchi e prevenire le disabilità. Le novità emerse ad Amsterdam dal trentottesimo Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, fanno ben sperare. Si stima che nel mondo circa 2,8 milioni di persone soffrano di sclerosi multipla. «È una malattia che oggi si tiene sotto controllo con terapie sempre più personalizzate. Scegliere la giusta cura è complicato: l’equilibrio del sistema immunitario è molto delicato e richiede reattività e bilanciamento, salvo rari casi, da una parte non si può eccedere immunosoppressione pesante perché si espone il paziente al rischio di infezioni o di tumori; dall’altra parte non si può prescrivere una cura blanda perché quando il sistema immunitario è troppo “vivace”, come nel caso della sclerosi multipla, occorre spegnere la risposta — spiega Luca Battistini, direttore del laboratorio di Neuroimmunologia alla Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma.
Terapie innovative e cure che rigenerano
Oggi si hanno a disposizione circa venti terapie autorizzate efficaci, con meccanismi d’azione diversi. Bisogna trovare quella più vantaggiosa valutando i costi rischi-benefici a seconda del paziente che si ha di fronte. Sono tante le variabili che influiscono: età, storia clinica, ambiente e stili di vita. Pare che l’esposizione al sole per sviluppare la vitamina D, l’attività fisica, una sana alimentazione e il rispetto del ritmo sonno-veglia siano associati ad un rischio ridotto di sviluppare la sclerosi multipla, mentre obesità, uso improprio di antibiotici, fumo e alcol sono tutti fattori potenzialmente coinvolti nello sviluppo delle malattie autoimmuni.
Tra le terapie che sembrano promettenti e che, ancora in fase sperimentale, stanno mostrando benefici a lungo termine (nei pazienti con la forma recidivante trattati per più di tre anni e mezzo) c’è una nuova classe di farmaci, fra cui si annovera evobrutinib, il cui meccanismo d’azione è particolare. «Inibisce l’azione delle cellule responsabili della funzione immunitaria del tessuto nervoso che hanno l’antigene che scatena la malattia — precisa Francesco Patti, professore associato di Neurologia all’Università di Catania.
Molta attenzione è stata dedicata alle terapie «rigenerative» o remielinizzanti, ossia capaci di ricostituire la mielina. «È la nuova frontiera della ricerca terapeutica nella sclerosi multipla. Sono stati presentati dati preliminari promettenti sulla possibilità di favorire la remielinizzazione con farmaci che hanno la capacità di raggiungere il sistema nervoso centrale e attivare le cellule della microglia — precisa Maria Pia Amato, professore di Neurologia all’Università di Firenze e direttore della divisione di Riabilitazione neurologica presso Ospedale universitario Careggi e IRCCS Fondazione Don Carlo Gnocchi di Firenze e presidente ECTRIMS. Infine, annunciata entro il 2024 la revisione, con l’aiuto anche delle persone con sclerosi multipla, delle Linee guida a livello europeo per la riabilitazione.
Tra le novità principali ci sarà l’integrazione delle terapie digitali e del monitoraggio del paziente con sensori per capire l’evoluzione della malattia; l’inserimento delle indicazioni su dove fare la riabilitazione tra ambulatorio, domicilio e ospedale in base all’efficacia e al livello di disabilità. Il futuro in questo ambito della ricerca, prova a rispettare anche la cura e la dignità della persona malata, puntando su un approccio olistico che interessi sia la parte sanitaria che la sfera sociale del paziente.
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