Il gruppo farmaceutico Servier ha ottenuto l’approvazione per l’uso di ivosidenib in Europa come trattamento per i tumori IDH1-mutati. Questa terapia mirata è stata sviluppata per combattere la progressione della leucemia mieloide acuta e del colangiocarcinoma, due tipi di tumori che spesso vengono diagnosticati in fase avanzata e hanno prognosi sfavorevoli. Ivosidenib agisce inibendo l’isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1), un enzima responsabile della progressione di queste neoplasie. Il farmaco è già stato approvato negli Stati Uniti, in Australia e in Cina, e ora ha ricevuto il via libera anche in Europa come farmaco orfano.
Nel caso della leucemia mieloide acuta, l’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 Agile, che ha dimostrato che l’associazione di ivosidenib e azacitidina ha portato a un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza globale rispetto al placebo più azacitidina. Per quanto riguarda il colangiocarcinoma, l’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 Claridhy, che ha evidenziato un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione con l’uso di ivosidenib rispetto al placebo.
Gli effetti collaterali più comuni riportati con l’uso di ivosidenib includono vomito, neutropenia, trombocitopenia, prolungamento del QT dell’elettrocardiogramma e insonnia per la leucemia mieloide acuta, mentre per il colangiocarcinoma sono stati segnalati affaticamento, nausea, dolore addominale, diarrea, diminuzione dell’appetito, ascite, vomito, anemia e eruzione cutanea.
Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti nel trattamento dei tumori IDH1-mutati in Europa, offrendo nuove opzioni terapeutiche per migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti affetti da queste neoplasie.
