Il Bambino Gesù di Roma ha sviluppato la prima terapia genica con le cellule Car-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica. La terapia, sperimentata su 27 pazienti con neuroblastoma recidivato o resistente alle terapie convenzionali, ha mostrato un’efficacia del 63%, con la metà dei pazienti in remissione completa di malattia. Inoltre, la probabilità di sopravvivere senza malattia è significativamente aumentata rispetto all’attesa di vita in assenza di altre cure.
I pazienti coinvolti nello studio sono stati trattati con un’infusione di cellule Car-T modificate con un costrutto di terza generazione, denominato Gd2-Cart01, prodotto in laboratorio dai ricercatori dell’ospedale della Santa Sede partendo dal prelievo di linfociti T autologhi. I linfociti T del sistema immunitario del paziente sono stati modificati geneticamente per esprimere sulla propria superficie il Car (Chimeric Antigen Receptor), una molecola sintetica in grado di riconoscere il bersaglio tumorale e di indirizzare i linfociti T contro le cellule malate.
La terapia Car-T ha dimostrato di essere sicura ed efficace, con le cellule Car-T che persistono nell’organismo del paziente fino a 2-3 anni dall’infusione, sostenendo nel tempo l’efficacia terapeutica. I risultati della sperimentazione aprono alla possibilità di un impiego anticipato delle cellule Car-T nella strategia terapeutica dei bambini affetti da neuroblastoma.
