Un recente studio americano è riuscito a scoprire una nuova terapia per combattere alcune forme di demenza. In pratica, si è scoperto come spostare le cellule cerebrali danneggiate da uno stato malato a uno sano. Un valido percorso di trattamento per malattie come l’Alzheimer e altre patologie di demenza.

Al centro della scoperta la microglia. Sono cellule che stabilizzano il cervello con l’eliminazione di neuroni danneggiati, placche proteiche associate alla demenza o ad altre patologie cerebrali.

 

Ora, utilizzando un nuovo metodo CRISPR che abbiamo sviluppato, possiamo scoprire come controllare effettivamente queste microglia, per far sì che smettano di generare sostanze tossiche e tornino a svolgere i loro lavori di pulizia di vitale importanza. Questa capacità offre l’opportunità per un tipo completamente nuovo di approccio terapeutico. La maggior parte dei geni noti per aumentare il rischio di Alzheimer agiscono attraverso le cellule microgliali. Pertanto, queste cellule hanno un impatto significativo sul modo in cui si manifestano tali malattie neurodegenerative.

Martin Kampmann, autore senior dello studio

 

 

La microglia agisce come il sistema immunitario del cervello. Le cellule immunitarie ordinarie sono impossibilitate ad attraversare la barriera ematoencefalica. Così è compito della microglia di cancellare rifiuti e tossine, mantenendo i neuroni funzionanti al meglio. Se la microglia inizia a perdersi, allora possono esserci infiammazione cerebrale e danni ai neuroni. In alcuni casi può anche rimuovere sinapsi tra neuroni.

Kampmann e la sua squadra di studio vogliono capire quali geni siano coinvolti nell’attività della microglia e la loro regolazione. Riuscendo ad avere questa conoscenza, si potrebbero quindi attivare e disattivare i geni mettendo in riga le cellule ribelli. La microglia è resistente alla tecnica CRISPR. Una tecnica che prevede l’immissione di materiale genetico desiderato nella cellula usando un virus per guidarlo. Ecco che l’esperto Kampmann ha “convinto” le cellule staminali di volontari a trasformarsi in microglia.

In pratica, si è sviluppata una nuova piattaforma che unisce una forma di CRISPR che consente ai ricercatori di disattivare e attivare geni singoli. Inoltre, si hanno dati relativi a funzioni e stati di singole cellule della microglia. Così si è potuto conoscere l’esistenza di geni che influiscono sulla capacità della cellula di sopravvivere e proliferare. Inoltre, anche capire quanto una cellula produce attivamente sostanze infiammatorie e quanto aggressivamente una cellula può potare le sinapsi.

In questo modo, conoscendo i geni che controllano tali attività, gli studiosi e l’esperto sono stati capaci di ripristinare i geni. Così da riportare la cellula malata a uno stato sano. Kampmann conta di poter approfondire e trovare molecole specifiche che agiscano sui geni utili a riportare le cellule malate allo stato di piena salute.