Cecità, come curarla con le cellule staminali
La degenerazione maculare senile è una malattia legata all’invecchiamento che provoca gravi danni alla vista portando alla cecità.
I ricercatori del Karolinska Institutet e del St Erik Eye Hospital in Svezia hanno scoperto un modo per affinare la produzione di cellule retiniche dalle cellule staminali embrionali per il trattamento della cecità negli anziani.
Utilizzando l’editing genico CRISPR / Cas9, sono anche riusciti a modificare le cellule in modo che possano nascondersi dal sistema immunitario per prevenire il rigetto. Gli studi sono pubblicati nelle riviste scientifiche Nature Communications e Stem Cell Reports.
La degenerazione maculare dell’età legata all’invecchiamento è la causa più comune di cecità negli anziani.
Questa perdita della vista è causata dalla morte dei fotorecettori (bastoncelli e coni) risultanti dalla degenerazione e dalla morte del foglietto epiteliale del pigmento retinico sottostante (cellule RPE), che forniscono ai bastoncelli e ai coni un nutrimento vitale.
Un possibile trattamento futuro potrebbe essere il trapianto di cellule RPE fresche formate da cellule staminali embrionali.
In collaborazione con i colleghi dell’ospedale oculistico di St Erik, i ricercatori del Karolinska Institutet hanno ora trovato marcatori specifici sulla superficie delle cellule RPE che possono essere utilizzati per isolare e purificare queste cellule retiniche. I risultati sono pubblicati su Nature Communications.
La scoperta ci ha permesso di sviluppare un protocollo solido che garantisce che una efficace differenziazione delle cellule staminali embrionali in cellule RPE e che non vi siano contaminazioni di altri tipi di cellule.Ora abbiamo iniziato la produzione di cellule RPE in conformità con il nostro nuovo protocollo per il primo studio clinico, che è previsto per i prossimi anni
afferma il ricercatore principale Fredrik Lanner, ricercatore presso il Karolinska Institutet.
Un ostacolo durante il trapianto di tessuto generato da cellule staminali è il rischio di rigetto, che si verifica se gli antigeni del trapianto del donatore e del tessuto del paziente differiscono.
I gruppi di ricerca di tutto il mondo stanno quindi lavorando per creare quelle che sono note come cellule universali, che idealmente non innescheranno una risposta immunitaria.
In uno studio pubblicato su Stem Cell Reports, lo stesso gruppo del Karolinska Institutet ha creato cellule staminali embrionali in grado di nascondersi dal sistema immunitario.
Usando l’editing genico CRISPR / Cas9, hanno rimosso alcune molecole, HLA classe I e classe II, che si trovano sulla superficie delle cellule staminali come mezzo attraverso il quale il sistema immunitario può identificarle come endogene o no.
Le cellule staminali prive di queste molecole sono state quindi differenziate in cellule RPE.
I ricercatori sono stati in grado di dimostrare che le cellule RPE modificate mantengono il loro carattere, che non appaiono mutazioni dannose nel processo e che le cellule possono evitare le cellule T del sistema immunitario senza attivare altre cellule immunitarie.
La risposta al rigetto è stata anche significativamente minore e più ritardata rispetto al trapianto di normali cellule RPE, le cui superfici possiedono ancora molecole HLA.
La ricerca è ancora in una fase iniziale, ma questo può essere un importante passo iniziale verso la creazione di cellule RPE universali per il futuro trattamento della degenerazione maculare legata all’età
afferma l’ultimo autore congiunto Anders Kvanta, professore aggiunto presso il Dipartimento di Neuroscienze cliniche e consulente all’ospedale st Erik Eye.
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Qui lo studio completo:
