La Commissione Europea ha recentemente dato il via libera a una nuova combinazione di farmaci orali, composta da decitabina e cedazuridina, destinata al trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) di nuova diagnosi che non sono idonei per la chemioterapia standard. Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti nella terapia per questa forma di leucemia e è il risultato della collaborazione tra le aziende farmaceutiche Otsuka e Astex.
La decisione della Commissione Europea riguarda il territorio dello Spazio Economico Europeo (EEA), che comprende gli Stati membri dell’Unione Europea, Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Questa combinazione di farmaci rappresenta il primo e unico agente ipometilante orale autorizzato nell’EEA per la cura dei pazienti adulti con Lma che non possono beneficiare della chemioterapia standard.
Attualmente, le opzioni terapeutiche per i pazienti adulti affetti da Lma includono infusioni di chemioterapia somministrate per via endovenosa in ambiente ospedaliero. Per i pazienti che non sono candidabili alla chemioterapia, ci sono regimi di trattamento basati su agenti ipometilanti somministrati per via parenterale, con cicli di trattamento che durano solitamente da 5 a 7 giorni. Questi trattamenti possono causare significativa fatica e impatto sulla qualità di vita dei pazienti, limitando le loro attività quotidiane. La terapia con decitabina e cedazuridina rappresenta un’opzione terapeutica orale che potrebbe migliorare la vita dei pazienti, offrendo loro maggiore comodità e migliore gestione dei sintomi.
Un ulteriore progresso significativo è stato raggiunto il 10 giugno 2022, quando l’Agenzia Europea del Farmaco (Ema) ha approvato un piano di sperimentazione pediatrica per questa combinazione orale a dose fissa. Questo rappresenta un importante passo avanti nella ricerca clinica, poiché si mira a estendere l’uso di questa terapia anche ai bambini affetti da Lma. Questo approccio è considerato una pietra miliare nella ricerca pediatrica per la Lma, poiché potrebbe aprire la strada a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti più giovani affetti da questa grave malattia.
