In uno studio innovativo condotto presso il Cold Spring Harbor Laboratory negli Stati Uniti, i ricercatori hanno compiuto un passo significativo nel trattamento del rabdomiosarcoma, un tumore muscolare altamente aggressivo che colpisce principalmente bambini e adolescenti, con un tasso di sopravvivenza variabile tra il 50% e il 70%. Questa ricerca, il cui risultato è stato pubblicato sulla rivista Pnas dell’Accademia Americana delle Scienze, potrebbe avere un impatto rivoluzionario non solo nel contesto della terapia per questa forma di cancro pediatrico, ma anche per altri tipi di tumore.
Utilizzando una tecnica all’avanguardia di editing genetico nota come Crispr, il team di ricerca, guidato dal dottor Christopher Vakoc, è riuscito a individuare un gene specifico denominato NF-Y. La sua disattivazione ha avuto un effetto sorprendente: ha indotto le cellule affette da rabdomiosarcoma a differenziarsi in cellule muscolari sane. Questa metamorfosi cellulare ha portato alla perdita delle caratteristiche tipiche delle cellule tumorali, trasformandole in cellule muscolari dedite alla contrazione. Importante, questo processo ha precluso alle cellule la possibilità di tornare allo stato di replicazione incontrollata, in quanto le loro energie e risorse sono state interamente dirette verso la funzione muscolare.
Questi risultati promettenti potrebbero accelerare lo sviluppo di una terapia basata sulla differenziazione cellulare per il rabdomiosarcoma, un approccio terapeutico che è stato oggetto di ricerca per diversi anni. Tale strategia terapeutica si basa sull’idea fondamentale che alcune cellule tumorali non siano completamente mature, ma simili a cellule staminali non ancora completamente sviluppate in un tipo specifico di cellula. In precedenza, lo stesso gruppo di ricerca guidato dal dottor Vakoc aveva utilizzato con successo questa strategia per indurre la trasformazione delle cellule tumorali nel sarcoma di Ewing, un altro tipo di cancro pediatrico che colpisce principalmente le ossa.
I ricercatori ritengono che questa nuova tecnica di screening genetico possa essere applicata a diverse tipologie di tumori, aprendo la strada a nuovi e promettenti approcci terapeutici basati sulla differenziazione cellulare. Questo rappresenta un passo avanti significativo nella lotta contro il cancro e potrebbe offrire nuove speranze ai pazienti affetti da una vasta gamma di forme di tumore. Gli scienziati ora stanno lavorando per comprendere appieno l’entità dell’impatto di questa scoperta e per valutarne l’applicabilità a livello clinico, il che potrebbe rappresentare un punto di svolta nel trattamento di questa devastante malattia.
