Terapia innovativa con batteri intestinali: studio clinico su Sla e sindrome di Dravet

Una promettente scoperta potrebbe rivoluzionare il trattamento di due gravi condizioni mediche, la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e la sindrome di Dravet, una forma rara di epilessia che si manifesta nei primi anni di vita. Bloom Science, una start-up biotech con sede a San Diego, ha recentemente annunciato risultati positivi dalla fase 1 di uno studio clinico condotto su 32 volontari sani, segnalando un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità per il loro farmaco BL-001.

BL-001 è un prodotto bioterapeutico vivo somministrato per via orale, appositamente sviluppato per affrontare queste due patologie. L’agenzia federale statunitense per il controllo dei farmaci (Fda) ha conferito a questo farmaco la designazione per l’uso contro la sindrome di Dravet, riconoscendone il potenziale rivoluzionario. La sindrome di Dravet è una forma devastante di epilessia infantile con crisi difficili da controllare e effetti collaterali significativi legati ai farmaci tradizionali. Secondo il Chief Medical Officer di Bloom, Paolo Baroldi, BL-001 offre una nuova speranza per questi pazienti.

Il farmaco è stato progettato inizialmente per replicare l’effetto antiepilettico della dieta chetogenica, agendo sul sistema nervoso attraverso il modulamento dell’acido gamma aminobutirrico (Gaba) e altri percorsi bioenergetici cruciali. BL-001 contiene due specifici ceppi di microbi intestinali umani che hanno dimostrato di ridurre l’ipereccitazione neurale, aumentando il Gaba nell’ippocampo e riducendo significativamente la frequenza e la durata delle crisi epilettiche.

Inoltre, il farmaco mira a contrastare lo stress ossidativo, un fattore critico nella progressione della Sla, potenzialmente rallentandone la sua avanzata. Studi preclinici hanno dimostrato che BL-001 può attenuare la perdita di motoneuroni, migliorare la durata della vita e la coordinazione motoria nei modelli di Sla.

La Bloom Science ha dedicato tempo ed energie allo sviluppo di terapie innovative per le malattie neurologiche, sfruttando il microbiota intestinale come parte integrante dei meccanismi di difesa dell’organismo. Christopher Reyes, fondatore e Ceo dell’azienda, afferma che questo approccio rivoluzionario all’asse intestino-cervello ha il potenziale per trasformare il trattamento delle malattie rare, offrendo profili di sicurezza ed efficacia superiori che possono migliorare notevolmente la vita dei pazienti affetti da tali patologie. Il prossimo passo è l’avanzamento verso la fase 2 dello sviluppo clinico, con l’obiettivo di migliorare la vita di coloro che soffrono di Sla e sindrome di Dravet.