Il trattamento anti-amiloide con donanemab ha mostrato risultati positivi nel rallentamento del declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce positiva per l’amiloide, secondo uno studio di fase 3 intitolato “Trailblazer-Alz 2”, condiviso durante l’edizione 2023 della Alzheimer’s Association International Conference (Aaic) ad Amsterdam. I risultati dello studio sono stati anche pubblicati sul “Journal of the American Medical Association” (Jama).

La società farmaceutica Lilly ha comunicato che il trattamento con donanemab ha raggiunto l’obiettivo primario e tutti gli endpoint secondari cognitivi e funzionali nello studio clinico di fase 3. Pertanto, hanno completato la richiesta di approvazione presso l’Agenzia statunitense del farmaco (Fda) per il trattamento della malattia di Alzheimer sintomatica precoce positiva per l’amiloide (deterioramento cognitivo lieve o demenza lieve), indipendentemente dal livello basale di tau. La decisione dell’approvazione è prevista entro la fine dell’anno, e altre autorità regolatorie nel mondo stanno valutando le sottomissioni, con la maggior parte prevista per essere completata entro la fine dell’anno.

Nel corso dello studio Trailblazer-Alz 2, i partecipanti sono stati suddivisi in base al livello di tau, un biomarcatore predittivo per la progressione della malattia, in un braccio tau medio-basso o in un braccio tau alto, rappresentante uno stadio più avanzato della malattia. Tutti i partecipanti sono stati valutati per 18 mesi utilizzando scale per misurare sia la capacità cognitiva che quella funzionale, tra cui l’Alzheimer’s Disease Rating Scale integrata (iAdrs) e il Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (Cdr-Sb).

Il trattamento con donanemab ha ridotto significativamente i livelli di placca amiloide, con una riduzione media dell’84% a 18 mesi, rispetto a un 1% di diminuzione nel gruppo di partecipanti trattati con placebo. I risultati hanno mostrato che circa la metà dei partecipanti trattati nelle prime fasi della malattia non ha mostrato progressione clinica dopo un anno di trattamento. Analisi aggiuntive hanno rivelato che il trattamento precoce ha portato a un rallentamento del declino cognitivo del 60% rispetto al gruppo di controllo. Inoltre, l’effetto del trattamento è continuato a migliorare rispetto al placebo nel corso dello studio, anche se molti partecipanti hanno completato il ciclo di terapia a 6 o 12 mesi, supportando l’idea di una somministrazione a durata limitata.

Questi risultati promettenti offrono speranza alle persone affette da malattia di Alzheimer, fornendo nuove opzioni terapeutiche per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita. La diagnosi e il trattamento precoce della malattia di Alzheimer appaiono cruciali per massimizzare i benefici clinici e dare alle persone più tempo per mantenere un livello di funzionalità significativo. I risultati dello studio sottolineano l’importanza di eliminare le barriere di accesso alla diagnosi e alle terapie mirate all’amiloide, rendendo possibile un trattamento tempestivo e mirato per coloro che ne hanno bisogno.