Mieloma multiplo: terapie cellulari con CAR T

Una nuova CAR T, ide-cel, ha dato un tasso di risposta completa nel mieloma multiplo. In pratica, nel 45,9% dei pazienti che hanno sviluppato recidiva precoce, dopo il trapianto di cellule staminali. Anche nel 74,2% dei pazienti che hanno risposto in modo insufficiente al trapianto.

I progressi nella cura dei tumori del sangue continuano. Nel linfoma a grandi cellule B, liso-cel, nuova terapia cellulare, ha dato una risposta completa del 74% nella malattia recidivata o refrattaria. Risposte complete rispetto allo standard di cura, cioè alla immunochemioterapia seguita dal trapianto autologo di cellule staminali. La sopravvivenza ha raggiunto il 53% nei pazienti trattati con liso-cel rispetto al 21% con lo standard di cura. La risposta completa è stata, rispettivamente, del 74% e del 43%. 

Ci sono risposte complete del 36,8% in pazienti con mieloma multiplo aprendo anche prospettive nel linfoma non-Hodgkin, con un miglior controllo della malattia. Un esempio è l’iberdomide che è stato efficace in pazienti recidivati o refrattari. I risultati preliminari di uno studio mostrano risposte complete del 32%. Grazie alla nuova generazione di immunomodulanti si aprono nuovi validi scenari di trattamento. 

Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, IRCCS S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna e Professore Ordinario di Ematologia presso la stessa Università, afferma:

La frontiera più avanzata e innovativa dell’immunoterapia è rappresentata dalla terapia con cellule CAR T, basata sui linfociti del paziente modificati geneticamente. Ide-cel è una terapia cellulare di seconda generazione diretta contro l’antigene BCMA (B Cell Maturation Antigen), espresso sulla superficie delle plasmacellule. Grazie a questo approccio, sono stati evidenziati risultati significativi nello studio multicentrico di fase II KarMMa-2 in pazienti con mieloma multiplo e precoce progressione della malattia, vale a dire entro 18 mesi dal trattamento iniziale comprensivo del trapianto autologo di cellule staminali. La terapia cellulare ha dimostrato risposte complete e durature in una percentuale significativa di pazienti, oltre a una buona tollerabilità.

Passi avanti anche nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche, dove le cellule del midollo osseo presentano alterazioni della maturazione. Il luspatercept è un farmaco che libera dalla necessità di trasfusioni per almeno 8 settimane in pazienti con questo genere di sindromi.

• Tumori del sangue. con Car-T 75% risposte complete nel mieloma multiplo (quotidianosanita.it)