Passi avanti fatti per le malattie rare del sangue. Alcuni esempi, come l’anemia aplastica e anche contro il mancato attecchimento del trapianto di cellule staminali per alcuni tipi di tumori. I progressi vedono la partecipazione di Atenei italiani come la Cattolica e l’Università di Milano. Un primo studio riguarda l’aplasia midollare non severa, o anemia aplastica. Una patologia del midollo osseo con base autoimmune per l’incapacità del midollo di creare cellule di sangue a sufficienza. Una malattia rara, la più grande con 238 pazienti in diversi paesi.
Simona Sica, professore di ematologia all’Università Cattolica e direttore dell’Unità operativa complessa di ematologia e trapianto del Policlinico Gemelli di Roma, spiega:
Abbiamo dimostrato che utilizzando la molecola ciclosforina A, che è un farmaco immunosoppressore, associata ad un altro farmaco, eltrombopag, si arriva ad un miglioramento clinico importante con una riduzione del numero di trasfusioni di sangue necessarie a questi pazienti ed il ripristino della funzione midollare con impatto positivo sulla sopravvivenza.
Un altro studio ha dimostrato come il mancato attecchimento di un primo trapianto in pazienti con leucemia acuta in remissione può essere superato bene. Lo studio attesta che si può recuperare un terzo dei 243 pazienti con il mancato attecchimento delle cellule, dopo il primo trapianto di staminali. Il recupero può essere fatto con un secondo trapianto salvavita. Questi pazienti si possono ritrapiantare con lo stesso donatore o un donatore diverso.
