Ad Alyssa, una ragazza tredicenne, è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel 2021. La malattia però non ha risposto a chemioterapia e a un trapianto di midollo osseo. Un nuovo trattamento scoperto a Londra, però ha utilizzato cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano. In pratica, la leucemia ha avuto una remissione in 28 giorni, permettendo di avere un secondo trapianto di midollo per il ripristino del sistema immunitario. Dopo sei mesi, è tornata a casa e ora sta bene.
La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è il cancro più comune nei bambini colpendo il sistema immunitario. Esattamente le cellule B e T che combattono i virus. Alyssa è stata la prima paziente ad aver ricevuto cellule T modificate dal genoma. Per alcuni tipi di leucemia servono invece cambiamenti di Dna aggiuntivi più numerosi. L’augurio è che la ricerca funzioni e si possa offrire a più bambini. Alyssa ha detto di essere stata spronata a prendere parte al processo per se stessa. In special modo per portare una speranza a tutti i bambini del mondo.
Questa è una grande dimostrazione di come, con team di esperti e infrastrutture, possiamo collegare tecnologie all’avanguardia in laboratorio con risultati reali in ospedale per i pazienti.
Waseem Qasim, immunologo consulente GOSH e professore
- Experimental Treatment Helps 13-Year-Old Girl Achieve Leukemia Remission (sciencealert.com)