Un nuovo studio clinico di fase 2 condotto da ricercatori del Dana-Farber Cancer Institute, che comprendeva pazienti con qualsiasi sottotipo di LLC, ha rilevato che un regime di acalabrutinib, venetoclax e obinutuzumab ha prodotto remissioni profonde nell‘89% dei partecipanti. Il nuovo gruppo, che comprende esclusivamente pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) ad alto rischio, ha riscontrato un tasso di remissione profonda simile, pari all’83%.
L’autrice principale dello studio, Christine Ryan, del Dana-Farber, presenterà i risultati alla riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH).
Lo studio, condotto presso il Dana-Farber, il Beth Israel Deaconess Medical Center, l’ospedale di Stamford e il Lifespan Health System, nel Rhode Island, coinvolge 68 pazienti con LLC non trattata in precedenza, 41 dei quali presentano una mutazione e/o una delezione del gene TP53 nelle loro cellule tumorali – un’anomalia associata a una forma aggressiva della malattia. I pazienti sono trattati con acalabrutinib (un farmaco mirato), obinutuzumab (una terapia anticorpale) e venetoclax (un agente mirato) secondo uno schema specifico che può continuare fino a 16 cicli.
Nel corso del follow-up dello studio (35 mesi dopo l’inizio della sperimentazione della terapia), l’83% dei pazienti ad alto rischio aveva una malattia residua minima (MRD) non rilevabile – nessuna cellula CLL rilevabile ogni 100.000 globuli bianchi – nel midollo osseo. Il 45% ha avuto la risposta misurabile più profonda al trattamento: remissione completa e MRD non rilevabile nel midollo osseo. Nel complesso, i ricercatori hanno riscontrato che il trattamento è stato ben tollerato, con bassi tassi di problemi cardiovascolari e infezioni. Dopo quasi tre anni di follow-up, il 93% dei partecipanti allo studio era vivo e non presentava alcun avanzamento della malattia. Lo studio ha in parte supportato lo sviluppo di un ampio studio di fase III del regime per i pazienti con LLC senza malattia ad alto rischio, che potrebbe portare all’approvazione della FDA (Food and Drug Administration è l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici).
“I nostri dati forniscono un supporto fondamentale per l’utilizzo di questa tripletta terapeutica nei pazienti con LLC ad alto rischio”, afferma l’autore senior dello studio e ricercatore principale Matthew Davids del Dana-Farber.
