La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato un nuovo farmaco, l’Hemgenix, da utilizzare nei pazienti affetti da emofilia B, un disturbo della coagulazione del sangue, una deficienza del fattore IX della coagulazione. Costituisce la seconda forma più comune di Emofilia, più rara dell’emofilia A. Trattandosi di una condizione rara, il farmaco sarà utilizzato solo in un piccolo gruppo di pazienti in tutto il mondo. Tuttavia, sta facendo notizia per il suo prezzo elevato.
Poiché i pazienti affetti da emofilia non dispongono di un numero sufficiente di fattori di coagulazione, sono a rischio di complicazioni dovute a emorragie prolungate che possono colpire anche le articolazioni, gli organi interni e il cervello. Il trattamento per questi soggetti consiste in infusioni endovenose di Fattore IX di coagulazione per prevenire gli episodi di sanguinamento, che devono essere effettuate per tutta la vita del paziente.
Hemgenix, sviluppato dall’azienda farmaceutica CSL Behring, con sede in Pennysylvania, è somministrato una tantum tramite infusione endovenosa.
L’efficacia dell’intervento -che è stata valutata in studi che hanno coinvolto 57 uomini adulti affetti da emofilia B, da moderata a grave- ha dimostrato un aumento dei livelli di attività del Fattore IX e una riduzione del tasso di sanguinamento annuo.
Il trattamento dovrebbe costare ai pazienti 3,5 milioni di dollari per dose il che, paradossalmente, potrebbe essere relativamente meno costoso dei 23 milioni di dollari che i pazienti affetti da emofilia B sborsano per le infusioni nel corso della loro vita, da quanto riportano alcuni istituti statunitensi.
Hemgenix è così costoso, secondo le stime, perché i pazienti affetti da Emofilia B sono in numero piuttosto esiguo rispetto al numero di pazienti affetti da altri disturbi, come le malattie cardiovascolari o il cancro, per i quali le aziende farmaceutiche sperimentano farmaci. Lo sviluppo di opzioni terapeutiche per patologie come l’emofilia B viene quindi trascurato dalle aziende farmaceutiche, poiché non ha senso dal punto di vista economico spendere miliardi per sviluppare un farmaco che solo poche persone utilizzeranno.
