Talassemia: gli Stati Uniti approvano la terapia genica

7 mesi fa

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La terapia genica entra nella storia della medicina come cura per la talassemia. Con l’approvazione della Fda sarà a disposizione di tutti i pazienti americani che hanno la malattia ereditaria. Questi sono costretti a sottoporsi ogni 2/5 settimane a trasfusioni di sangue. La nuova terapia cambierebbe loro la vita.

L’importante sarebbe convincere le assicurazioni sanitarie ad agire, visto che il costo della terapia Zynteglo è pari a 2,8 milioni di dollari. Il costo più alto mai pagato per un farmaco. È stata la società Bluebird Bio di Cambridge a ufficializzare che la terapia genica possa curare la talassemia.

 

L’approvazione di Zynteglo da parte della Fda offre alle persone affette dalla talassemia la possibilità di liberarsi dalle onerose trasfusioni regolari di globuli rossi e dal sovraccarico di ferro, dandogli nuove possibilità nella loro vita quotidiana. Dopo oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico, e attraverso la perseveranza di medici, pazienti e delle loro famiglie, l’approvazione di Zynteglo segna un momento spartiacque per il campo della terapia genica… stiamo inaugurando una nuova era in cui la terapia genica ha il potenziale per trasformare i paradigmi di trattamento esistenti per malattie che attualmente portano un onere di cura per tutta la vita.

Andrea Obenshain, amministratore delegato di Bluebird Bio

 

 

Purtroppo la cifra di 2,8 milioni di dollari della terapia è davvero la più alta mai esistita. Ha persino rubato il record alla Novartis che con il suo trattamento per l’atrofia muscolare spinale era sempre stata al primo posto. La Bluebird Bio ha però confermato il suo impegno a rimborsare fino all’80% del costo del trattamento.

 

Circa il 70-75% dei pazienti affetti da talassemie e dipendenti dalle trasfusioni è coperto da un’assicurazione commerciale e Bluebird Bio è attualmente in trattative avanzate con i principali attori commerciali, inclusi i Pharmacy Benefit Manager (PBM) nazionali con il potenziale per rappresentare dozzine di progetti. Inoltre, stiamo collaborando con le agenzie statali Medicaid che rappresentano circa l’80% dei pazienti affetti da talassemia con un’assicurazione pubblica.

società Bluebird Bio

 

 

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