Colesterolo alto: trattamento derivante da Crispr-Cas9
Pare che un potenziale trattamento per curare il colesterolo alto provenga da un “cugino” di Crispr-Cas9. Niente più taglia e incolla del Dna.
Un recente studio da parte degli scienziati ha dichiarato che useranno un nuovo metodo di editing genetico, il cosiddetto base editing. Esso si basa sugli stessi principi di Crispr-Cas9 che non taglierà il doppio filamento di Dna sostituendo invece solamente i nucleotidi danneggiati. Inoltre, sarà impiegato per trattare l’ipercolesterolemia genetica (aumento colesterolo cattivo nel sangue). In pratica, non si farà più taglia e incolla del Dna.
La scienza adesso sfrutterà una nuova versione dell’editing genetico. Un metodo simile alle forbici molecolari, ma che convertirà elementi genetici difettosi in molecole sane curando patologie genetiche. Ricordando cos’è il Crispr-Cas9 si può affermare sia la tecnica rivoluzionaria di modifica su sequenze di Dna per correzione di errori genetici. Con tale tecnica si possono rompere entrambi i filamenti di Dna nel punto di modifica. Ciò permette la riparazione del Dna della cellula ricucendo filamenti senza errori.
Tale metodo però non è perfetto, ecco che dal 2016 si sta lavorando a una nuova versione di editing genetico, chiamata base editing. Essa funziona in modo opposto al Crispr-Cas9: non modifica il Dna con il taglia e incolla. Essa invece accoppia una proteina Cas9 a un altro enzima capace di convertire una lettera di Dna in un’altra. La Cas9 guida l’enzima di modifica fino alla posizione adatta nel genoma per consentire la modifica necessaria da apportare. Ecco che tale tecnica sembra essere sperimentata per trattare l’ipercolesterolemia familiare.
Nel progetto si prevede l’iniezione di una sostanza che inibisce il gene centrale nell’ipercolesterolemia, cioè regolatore di colesterolo nel sangue. Così la modifica apportata al Dna dell’uomo sarà utile ad abbassare in modo permanente i livelli di colesterolo cattivo che ostruisce le arterie. Se l’efficacia avuta sugli animali avverrà anche sull’uomo, allora tale metodo potrebbe anche prevenire ictus e infarti. Inoltre, diventando un aiuto per malattie rare e senza effetti collaterali.
