Terapia genica: possibile recupero della vista di una bambina
Una storia attesta il fatto che la terapia genica sia il futuro della medicina e che possa aiutare una bambina di 11 anni a recuperare la vista.
Esiste una brutta malattia che si manifesta durante l’infanzia, si chiama distrofia retinica, può portare alla cecità. Da quasi un anno però si sta sperimentando la terapia genica, che ha lo scopo di correggere possibili errori del DNA, colpevoli della malattia. Nel 2021 ben 10 bambini sono riusciti a recuperare la vista con tale tipo di intervento. Ecco che arriva una bella novità dal Policlinico di Bari. Una bambina di 11 anni è stata sottoposta a una rischiosa operazione chirurgica per tornare a vedere.
Semplificando il processo molto complicato, in pratica la bambina ha ricevuto una copia sana del gene difettato, così da far funzionare correttamente l’intero organo. Per arrivare alla sede dell’apparato, il gene è stato introdotto al di sotto della retina con un adenovirus. Quest’ultimo non è altro che un patogeno inattivo che fa da cavallo di Troia. Poi una volta dentro libera la vera terapia, ovvero un medicinale che racchiude il frammento giusto di Dna.
La terapia genica è il futuro della medicina. Per arrivare a questo risultato è stato necessario lo sforzo congiunto dell’unità operativa di genetica medica, della farmacia, degli anestesisti, del rischio clinico, della direzione sanitaria e del centro malattie rare del Policlinico nonché tutta l’equipe dell’unità operativa di oculistica. Dopo tutti questi sforzi abbiamo aperto una nuova opportunità per i pazienti affetti da distrofia retinica con mancanza del gene hRpe65.
professor Giovanni Alessio, coordinatore dell’equipe al Policlinico di Bari
Questo ospedale è uno dei sei centri italiani autorizzati a questo tipo di operazioni chirurgiche. La giovane paziente sarà controllata di continuo per la verifica del corretto recupero della vista. Ecco l’ennesima testimonianza di come la terapia genica possa sconfiggere la distrofia retinica. Un giorno lontano forse tale malattia sarà solo un brutto ricordo.
